重磅积极信号，IPF有望进入吸入治疗时代！“瑞思普利”自主研发的RSN0402吸入粉雾剂成功完成I期临床首例受试者入组

2024-08-14

重磅积极信号，IPF有望进入吸入治疗时代！

“瑞思普利”自主研发的RSN0402吸入粉雾剂成功完成I期临床首例受试者入组

重磅积极信号，IPF有望进入吸入治疗时代！

近日，深圳瑞思普利生物制药股份有限公司宣布其子公司珠海瑞思普利医药科技有限公司自主研发的RSN0402吸入粉雾剂在澳大利亚成功完成首例健康受试者入组及给药。本临床研究是一项随机、双盲、首次、单中心的I期临床研究，是继完成动物实验后首次将该吸入粉雾剂应用于人体，其包含剂量递增部分（Ia期）和剂量扩展部分（Ib期）。该研究旨在评估RSN0402吸入给药后的耐受性、安全性和药代动力学特征。

什么是IPF

特发性肺纤维化(IPF)是一种病因不明的破坏性间质性肺病，其特征是肺间质瘢痕化，最终导致肺结构破坏和正常功能丧失，主要表现为进行性加重的呼吸困难，肺功能检查提示弥散功能和通气功能障碍，导致低氧血症、甚至呼吸衰竭。资料显示IPF影响全球300万人¹，尤其是美国、加拿大及一些西方国家，其患病率几乎每10年呈指数增长²。患者从确诊开始中位生存期仅3-5年。

重磅积极信号，IPF有望进入吸入治疗时代！ “瑞思普利”自主研发的RSN0402吸入粉雾剂成功完成I期临床首例受试者入组

特发性肺纤维化（IPF）是一种慢性、进行性、纤维化性间质性肺疾病，治疗费用主要取决于治疗药物、治疗周期、医院等级等因素。目前国内外批准用于IPF治疗的药物选择极为有限，只有尼达尼布和吡非尼酮两种，经口服给药，可有效减缓疾病进展并影响IPF患者的生存率，但治疗费用相对较高，比如在英国，吡非尼酮的年标价达3.6万美元；而在美国，这两种药物的年费用都超过10万美元，给患者、其家庭和医疗保健系统带来沉重的负担³。虽然吡非尼酮和尼达尼布为IPF患者提供了治疗选择，患者和医生需要密切关注其可能的副作用，并在必要时调整治疗策略。其中使用尼达尼布时包括药物性肝损伤、胚胎-胎儿毒性、出血和动脉血栓栓塞事件以及胃肠道穿孔的可能性；最常见不良事件包括腹泻、恶心、腹痛、呕吐、肝酶升高、食欲下降、头痛、体重减轻和高血压。在已发表的IPF临床研究中²报道尼达尼布治疗组高达62%的患者报告腹泻，腹泻导致11%的患者永久性剂量减少，腹泻导致5%的患者停止尼达尼布治疗。在一项具有进行性表型的慢性纤维化ILDs和一项SScILD研究中，分别有67%和76%的患者报告腹泻。吡非尼酮研究中¹，最常见的不良事件是恶心占比达36%、皮疹占比32%、消化不良占比19%、头晕占比18%和呕吐占比14%。总体临床研究中，约26.7%的患者需要调整剂量，14.4%患者因不良事件导致治疗中断。在某些情况下，还可能出现急性加重的肺部症状。对于肝功能的监测是必要的，因为吡非尼酮可能导致转氨酶水平升高。

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针对现有IPF治疗的现状和未被满足的临床需求，“瑞思普利”依托于公司强大的EDDIP吸入研发平台，历经3年成功研发RSN0402新药，同时创新的应用吸入给药途径实现精准的肺部靶向治疗，大幅度减少活性药物治疗所需剂量，有望实现获得更优的临床疗效的同时，亦可显著降低经口服途径导致胃肠道相关的副作用的发生率。RSN0402动物实验数据已经提示安全性和耐受性良好，并可显著降低肺部纤维化和炎症指标。

公司董事长、首席科学家、剑桥大学陈永奇博士表示： “RSN0402注册Ⅰ期临床试验完成首例受试者入组是“瑞思普利”新药研发的重大里程碑事件，也是代表IPF进入吸入治疗时代的重要积极信号。将和临床中心紧密合作，全力以赴推进全球首个IPF吸入粉雾剂新药的临床进程，尽快将安全有效的全新治疗手段带给IPF患者，减轻患者疾病负担，提高生活质量。”

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关于深圳瑞思普利生物制药股份有限公司，简称“瑞思普利”。

“瑞思普利”是由深耕吸入制剂多年的，回国跨国企业首席科学家陈永奇博士创立的一家专注于呼吸系统吸入给药配方技术及装置研发的制药企业，拥有约1万平米的研发及满足中、美、欧申报的GMP生产场地，先后接受了前海方舟、国科投资、怀格资本、同创伟业等知名投资机构超过3亿元投资。公司凭借吸入粉雾制剂为特色，依托自主创立的EDDIP吸入剂研发技术平台，开发一系列高端吸入药品满足哮喘（Asthma)、慢性阻塞性肺病（COPD）、肺动脉高压（PAH）、特发性肺纤维化（IPF）等治疗领域的临床需求。“瑞思普利”是国内唯一一家有能力自主研发和商业化生产包括粉雾剂胶囊型、泡罩型及储库型在内的全部三种吸入剂型及装置的创新型企业，立志成为该领域的领军企业。

“瑞思普利”始终秉承责任在先的理念，以我们的创新、品质和技术服务，为全球饱受呼吸疾病困扰的人们改善生活、提高生存质量，为人类的健康事业贡献自己的力量。

参考资料：

1. Glassberg MK. Overview of idiopathic pulmonary fibrosis, evidence-based guidelines, and recent developments in the treatment landscape. Am J Manag Care. 2019 Jul;25(11 Suppl):S195-S203.

2. 姜秋燕,梁庆,高劭妍,等. 特发性肺纤维化治疗药物研究进展 [J]. 中国新药杂志, 2021, 30 (14): 1274-1281.

3.Dempsey TM, Thao V, Moriarty JP, Borah BJ, Limper AH. Cost-effectiveness of the anti-fibrotics for the treatment of idiopathic pulmonary fibrosis in the United States. BMC Pulm Med. 2022 Jan 10;22(1):18.

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